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日前，國家醫(yī)療保障局、人力資源和社會保障部公布了《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2022年）》，新版目錄將于2023年3月1日起執(zhí)行。澎湃新聞（www.thepaper.cn）注意到，一款用于治療β-地中海貧血成人患者的紅細(xì)胞成熟劑“注射用羅特西普”（商品名：利布洛澤）納入國家醫(yī)保目錄。作為首款納入國家醫(yī)保目錄的β-地貧創(chuàng)新治療藥物，羅特西普于去年在國內(nèi)獲批上市。

地中海貧血是一種由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的具有遺傳性、可致命的血液疾病。臨床上以α和β-地中海貧血最為常見，現(xiàn)存的重型地貧成人患者多為β-地中海貧血。數(shù)據(jù)顯示，全球β-地貧基因攜帶者約8-9億，占世界人口約1.5%。在我國，廣西、廣東、福建、湖南、云南、貴州、四川等地是地貧高發(fā)地區(qū)。

近日，澎湃新聞采訪了全國政協(xié)委員，中華醫(yī)學(xué)會血液學(xué)分會主任委員，蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛。他對澎湃新聞表示，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨著嚴(yán)重挑戰(zhàn)，部分患者無法完成規(guī)范化治療，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的縮短?！霸谶^去的十余年里，沒有針對β-地貧無效造血病因治療的藥物上市。而創(chuàng)新藥物能否納入醫(yī)保需要考量臨床價值、社會價值等多方面因素?！?/p>

(相關(guān)資料圖)

重型地貧患者面臨多重挑戰(zhàn)

吳德沛介紹，地中海貧血是一類由珠蛋白肽鏈基因突變或缺失引起的珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏的遺傳性血液疾病。“根據(jù)受抑制的肽鏈不同，可分為多種亞型，臨床上以α和β-地中海貧血最為常見?！比蚍秶鷥?nèi)，地中海貧血多見于東南亞、地中海區(qū)域，而在我國，主要在西南、華南一帶高發(fā)。現(xiàn)存的重型地貧患者多為β-地中海貧血。

“資料顯示，中國重型β-地貧成人患者約占全球可追蹤成人患者數(shù)的30%。”吳德沛提到，無效造血是β-地貧的重要病理生理學(xué)機制之一，導(dǎo)致不健康紅細(xì)胞的產(chǎn)生及正常紅細(xì)胞的數(shù)目減少，繼而引發(fā)嚴(yán)重貧血。嚴(yán)重貧血可造成循環(huán)中促紅細(xì)胞生成素水平增高，骨髓和髓外造血組織增生明顯，引起骨骼畸形和不同程度的生長及代謝紊亂。

吳德沛表示，相較于地貧患兒，重型成人患者往往在治療手段、治療依從性、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)、生命質(zhì)量等維度面臨著嚴(yán)重挑戰(zhàn)，輸血困難、祛鐵不規(guī)范、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)重等問題使得部分患者無法完成規(guī)范化治療，導(dǎo)致并發(fā)癥的發(fā)生和預(yù)期壽命的縮短。

具體來說，首先，目前根治地貧的唯一方法是造血干細(xì)胞移植，但存在尋找供體、費用高、年齡限制等問題。對于無法接受移植的患者，需要終身接受規(guī)范的輸血和祛鐵治療，但在現(xiàn)實中患者往往面臨血源緊張、血制品供應(yīng)不穩(wěn)定、鐵過載等多重困境，也給家庭和社會帶來沉重負(fù)擔(dān)。

其次，針對重型地貧患者，輸血治療難以得到保障，規(guī)范化祛鐵治療困難?！?0%的地貧患者處于長期嚴(yán)重貧血狀態(tài)。在我國一些血源緊張的地貧高發(fā)區(qū)，重型β-地貧患者常在<60g/L時才輸血。”吳德沛介紹，此外，為防止過量的鐵沉積引起的重要臟器損傷和衰竭，治療期間常需配合祛鐵治療。然而，由于對鐵過載危害認(rèn)知不足、祛鐵藥物可及性差、使用不便捷以及副作用等，常導(dǎo)致祛鐵治療欠規(guī)范，造成多種并發(fā)癥的發(fā)生和全身多臟器不可逆損害。

“隨著患者生長發(fā)育期間體重的增長，治療藥物用量會相應(yīng)增加。尤其是大多數(shù)患者來自于貧困家庭，長期治療的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)并不低?！眳堑屡嬲f。根據(jù)2022年發(fā)布的《中國重型β-地中海貧血成人患者疾病經(jīng)濟負(fù)擔(dān)報告》，地貧患者家庭災(zāi)難性衛(wèi)生支出發(fā)生率達到了77.8%。

創(chuàng)新藥物納入醫(yī)?；蚋淖兓颊呃Ь?/strong>

“對于無法進行造血干細(xì)胞移植的輸血依賴型成人患者，終身輸血及祛鐵治療是當(dāng)前唯一的治療方式?！睂＜冶硎荆m然目前地貧在基因篩查預(yù)防、造血干細(xì)胞移植等方面已取得階段性成果，但基于當(dāng)前面臨的治療手段有限、治療依從性差、經(jīng)濟負(fù)擔(dān)重、生命質(zhì)量低等未被滿足的需求，地貧在臨床診療方面仍面臨巨大挑戰(zhàn)。

吳德沛介紹，針對β-地中海貧血的疾病發(fā)生機制，專家學(xué)者不斷探索研發(fā)新的治療方法，包括促紅細(xì)胞成熟治療、基因治療等。紅細(xì)胞成熟劑羅特西普目前已在國內(nèi)外上市；對于基因治療，地貧是單基因遺傳性疾病，是基因治療的理想對象，目前β-地貧的基因治療可分為基因替代療法和基因編輯療法兩種，基因替代療法也在此前批準(zhǔn)上市，另外，針對鐵過載的多種療法也在研發(fā)中。

讓更多創(chuàng)新藥物進入中國，吳德沛教授在去年兩會期間圍繞“加強和完善對地中海貧血全病程治療的醫(yī)療保障體系”進行了提案。在他看來，一個創(chuàng)新藥物能否納入醫(yī)保往往需要從多方面進行考量，包括它的臨床價值、社會價值等多方面因素。

“在臨床治療中，實現(xiàn)‘用得上’和‘用得起’同步可及才能使患者利益最大化。”在過去的十余年里，沒有針對β-地貧無效造血病因治療的藥物上市。羅特西普于2022年在國內(nèi)獲批上市，在今年納入了國家醫(yī)保目錄。對此，吳德沛認(rèn)為這將為緩解社會血源緊張、改善患者生存質(zhì)量以及節(jié)約醫(yī)療資源帶來諸多意義。

同時，吳德沛表示，未來希望進一步優(yōu)化我國地貧診療體系。例如，進一步加強預(yù)防和篩查，降低地貧發(fā)病率；對兒童重癥地貧患者盡早盡可能進行造血干細(xì)胞移植；對無法接受移植的重型或輸血依賴型成人患者，規(guī)范輸血和祛鐵治療等等。