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北京青年報(bào)記者1月19日了解到，羅氏制藥藥物艾滿欣（利司撲蘭口服溶液用散）被正式列入“國(guó)家醫(yī)保目錄”。艾滿欣于 2021年6月獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)，用于治療2月齡及以上SMA患者，成為首個(gè)在中國(guó)獲批治療SMA的口服疾病修正治療藥物。

SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，每年國(guó)內(nèi)新增約1000例SMA患者。約80%的患者會(huì)在出生后18個(gè)月內(nèi)起病，病情的進(jìn)展可導(dǎo)致全身多系統(tǒng)異常。重癥SMA患兒如不進(jìn)行有效治療，多數(shù)會(huì)在2歲內(nèi)夭折。由于社會(huì)對(duì)疾病整體認(rèn)知的缺乏，SMA患者與家庭一直以來(lái)面臨著確診難、確診時(shí)間長(zhǎng)的問(wèn)題；加之罕見(jiàn)病藥物的使用者少、研發(fā)成本高、難度大，治療方式極為有限、可支付性低的困境也長(zhǎng)期存在。因此，更多療效確切、使用便利的藥物能夠被納入醫(yī)保是許多SMA患者及家庭的迫切愿望。

作為首個(gè)靶向mRNA的小分子疾病修正治療藥物，艾滿欣可穿透血腦屏障，分布于中樞和外周組織，全身性增加SMN蛋白水平。研究結(jié)果顯示，該藥治療后的1型SMA患者生存率較之自然史顯著提高，呼吸和吞咽功能獲得改善；2型和3型SMA患者用藥后運(yùn)動(dòng)功能及生活獨(dú)立性獲得改善。

該藥口服給藥方式，使得患者可進(jìn)行居家治療，無(wú)需住院、接受侵入性手術(shù)或同時(shí)使用其它藥物，這不僅提高了患者用藥的依從性，也減輕了醫(yī)院的公共醫(yī)療資源壓力。

“利司撲蘭將我國(guó)SMA治療帶入了‘口服時(shí)代’，其進(jìn)入國(guó)家醫(yī)保目錄將大大提高創(chuàng)新療法的可及性，減輕患者與其家庭的負(fù)擔(dān)，為現(xiàn)有的臨床治療方案提供了重要補(bǔ)充，彌補(bǔ)了現(xiàn)有目錄內(nèi)藥物的局限性，尤其對(duì)長(zhǎng)期面臨‘缺醫(yī)少藥’困境的許多SMA家庭來(lái)說(shuō)，創(chuàng)新藥物的可及也意味著‘生命希望’的可及?！睆?fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示，“從長(zhǎng)遠(yuǎn)來(lái)看，這也將帶動(dòng)中國(guó)SMA整體診療水平和全病程管理的發(fā)展與完善?！?/p>

2018年，國(guó)家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合制定包括SMA在內(nèi)的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》也于次年發(fā)布；國(guó)家藥品監(jiān)督管理局連續(xù)出臺(tái)了三批《臨床急需境外新藥名單》，連同優(yōu)先審評(píng)審批政策，加速罕見(jiàn)病藥品在我國(guó)上市進(jìn)度。

這一系列舉措，體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)罕見(jiàn)病群體的重視，以及在推進(jìn)罕見(jiàn)病防治事業(yè)和推行全民健康國(guó)家戰(zhàn)略目標(biāo)上的決心。艾滿欣通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批通道在國(guó)內(nèi)加速獲批上市，并于此次納入醫(yī)保，正是這一決心的生動(dòng)證明。為響應(yīng)國(guó)家號(hào)召，羅氏一直積極通過(guò)開(kāi)展慈善援助、參與國(guó)家醫(yī)保談判、參與拓展城市惠民保等方式，助力罕見(jiàn)病多層次醫(yī)療保障體系的建設(shè)。

文/北京青年報(bào)記者 張?chǎng)?/p>

編輯/樊宏偉